Improved Treatments
Researchers keep trying to improve existing treatments for children and find new medicines that will work better with fewer side effects. That effort received a major boost with the passage of the Pediatric Research Equity Act of 2003, which requires drugs that might be used in children to be tested in children. As a result of the act, increasing numbers of medications are being tested for safety and effectiveness in children. As a result, doctors will have more information on appropriate medications and doses to prescribe for their pediatric patients.
Causes of Juvenile Arthritis
Scientists supported by the National Institutes of Health (NIH) are also investigating the possible causes of juvenile arthritis. Researchers suspect that both genetic and environmental factors are involved in development of the disease, and they are studying these factors in detail. To help explore the role of genetics, the National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS) has a research registry for families in which two or more siblings have juvenile arthritis.
Eventually, gene therapy, or therapy based on the functioning of genes, may be used to treat pediatric rheumatic disorders by monitoring children’s response to treatment or by predicting who is most likely to respond to a particular treatment regimen.
One recent NIAMS-supported study—the largest collaborative study of juvenile idiopathic arthritis to date—identified 14 genes linked to juvenile idiopathic arthritis and confirmed three previously discovered genes. The study also suggested that another 11 genetic regions might be involved in the disease.
Other Areas of Research
Other areas of research supported by the NIH are widely varied and include studies of the following:
- Improved understanding of the biology and use of tumor necrosis factor inhibition in juvenile arthritis.
- Biomarkers of macrophage activation syndrome (MAS) a potentially life-threatening complication in systemic juvenile arthritis.
- The determinants of health-related quality of life in children with juvenile arthritis.
- The causes and consequences of sleep-disordered breathing in children with juvenile arthritis.
- The effectiveness of daily calcium supplementation for increasing bone mineral density in children with juvenile arthritis. A randomized, controlled trial of calcium supplementation was conducted among children with juvenile arthritis. The trial found that supplementation resulted in a small, but statistically significant, increase in total body bone mineral density, compared with a placebo in children with juvenile arthritis.
- The impact of chronic and recurrent pain on children.
- Ways to limit the impact of pain on children’s functioning.
- The role of the innate immune system in juvenile arthritis and the environmental triggers that might initiate the disease.
- A randomized, controlled trial of the effectiveness of a combination of methotrexate, corticosteroids, and etanercept compared to the standard therapy of methotrexate in keeping disease inactive in children with new onset polyarthritis.
- A study of juvenile arthritis patients to see if genetic analysis can predict which patients will experience a flare of the disease after stopping TNF treatment.
- A study of the expression of thousands of genes in the blood cells of children with juvenile arthritis to learn how these genes are affected by specific treatments or if their expression can predict how a patient will respond to certain medications.
Avances en la investigación relacionados con la artritis idiopática juvenil
El Instituto Nacional de Artritis y Enfermedades Musculoesqueléticas y de la Piel (NIAMS, por sus siglas en inglés) apoya la investigación aplicable y clínica en universidades y otras organizaciones de todo el país donde se estudia la artritis idiopática juvenil. Los investigadores de estos centros de investigación y de los Institutos Nacionales de la Salud siguen estudiando para entender las causas de la enfermedad, lo que podría ayudarles a identificar nuevas estrategias de tratamiento. Un área activa de investigación es la búsqueda de factores genéticos subyacentes de las diversas formas de la enfermedad. El objetivo de muchos proyectos también es evaluar la eficacia de los modificadores de la respuesta biológica que se dirigen a las vías de inflamación específicas que se ha descubierto que participan en la artritis idiopática juvenil. También se están realizando estudios centrados en enfoques de tratamiento personalizado de esta enfermedad y en estrategias óptimas para suspender el tratamiento.
Los siguientes son algunos ejemplos de otros tipos de estudios en curso.
- A los niños con artritis idiopática juvenil se les deben hacer revisiones frecuentes para ver si tienen uveítis. Para mejorar el seguimiento de la uveítis, los investigadores están creando una herramienta de estimación del riesgo basada en variaciones genéticas, biomarcadores, datos demográficos y factores clínicos. Al ayudar a identificar a las personas de alto riesgo, la herramienta ayudará a los médicos a iniciar el tratamiento de forma temprana, disminuyendo así la probabilidad de pérdida de la vista.
- No se conocen las causas de la artritis idiopática juvenil, pero las alteraciones del microbioma (el conjunto de todos los microbios que habitan en el cuerpo humano) se han relacionado con otras enfermedades inflamatorias. Los científicos están estudiando el posible efecto de los antibióticos, las infecciones y los desequilibrios del microbioma en la aparición y la actividad de esta enfermedad.
- El síndrome de activación macrofágica (SAM) es una complicación poco frecuente, pero peligrosa, de la artritis idiopática juvenil sistémica. Consiste en una activación no controlada de unas células inmunitarias llamadas macrófagos y células T (linfocitos T), lo que provoca una respuesta inflamatoria abrumadora. Los investigadores están estudiando los cambios que se presentan en los macrófagos durante el SAM para poder encontrar nuevas formas de prevenirlo y tratarlo.
- Con la gama actual de tratamientos disponibles, muchos niños con artritis idiopática juvenil logran una remisión a largo plazo. Hay investigaciones en curso para entender si hay que disminuir la dosis de los medicamentos de forma gradual y, cómo hacerlo, una vez que la enfermedad se vuelve inactiva.
- El HLA-B27 es una proteína asociada a la artritis idiopática juvenil relacionada con la entesitis, así como a otras enfermedades inflamatorias. La proteína tiende a plegarse mal dentro de las células, lo cual puede activar inflamación. Al tratar de entender cómo responden las células al mal plegamiento del HLA-B27, los investigadores esperan encontrar formas de mitigar la inflamación y, posiblemente, hallar nuevas maneras de tratar la enfermedad.
- Para entender mejor las causas de la artritis idiopática juvenil, los investigadores estudian a los pacientes con la forma sistémica a lo largo del tiempo. Al usar la información obtenida de las evaluaciones de salud periódicas y las pruebas de laboratorio, los investigadores esperan saber más sobre los genes y los factores ambientales implicados en la enfermedad, lo cual podría conducir a nuevas pruebas o técnicas diagnósticas o estrategias terapéuticas.
Investigaciones y Recursos
Centers for Disease Control and Prevention, National Center for Health Statistics
American Academy of Orthopaedic Surgeons
American College of Rheumatology
Arthritis National Research Foundation
Si necesita más información sobre recursos confiables en su idioma o en otro idioma, visite las páginas web que aparecen a continuación o comuníquese con el Centro Nacional de Distribución de Información del NIAMS en [email protected]. También puede encontrar una variedad de información sobre diferentes enfermedades de las organizaciones que son miembros de la Coalición del NIAMS.